La nueva aspirina parecen ser las estatinas. Además de ser una familia de fármacos eficaz y segura para el tratamiento del colesterol y reducir el riesgo cardiovascular, también parecen tener efectos beneficiosos sobre el cáncer o sobre la demencia, y ahora, asegura un estudio en «Nature», las estatinas podría servir para regenerar hueso.
En concreto, la investigación de la Universidad de Kyoto (Japón) muestra cómo el tratamiento con estatinas es capaz de inducir la recuperación parcial del crecimiento del hueso en ratones con una forma de enanismo. Los resultados sugieren que estos fármacos podrían potencialmente representar un tratamiento médico para bebés y niños con algunas formas de enanismo, aunque, advierten, todavía están por determinar los efectos de las estatinas en lactantes y pacientes más jóvenes.
Debido a la falta de modelos para estudiar trastornos óseos y cartilaginosos que causan enanismo, tales como la displasia tanatofórica y acondroplasia, no hay un tratamiento efectivo para estas enfermedades. Para superar este problema, el equipo de Noriyuki Tsumaki han generado células madre pluripotentes inducidas o iPS (células adultas que han sido reprogramadas a un estado de células madre embrionario) procedentes de pacientes con displasia tanatofórica y acondroplasia, y ha demostrado que estas células, cuando son reprogramadas en células óseas especializadas, producen cartílago degradado. Y estos modelos basados en células madre humanas, explican los investigadores, se convierten en una vía eficiente para la identificación de fármacos potenciales para el tratamiento de estos trastornos. Y ahora gracias a este proceso los investigadores han visto que las estatinas pueden estimular la formación normal del cartílago de las células derivadas de pacientes.
Enfermedad rara
La displasia esquelética es un grupo de enfermedades raras que afectan el crecimiento del esqueleto a través de alteraciones en huesos y en los cartílagos. Su inicio se produce en la etapa fetal y están causadas por mutaciones genéticas. Se sabe que una mutación en el gen que codifica el receptor del factor de crecimiento de fibroblastos 3 (FGFR3) se asocia con la displasia esquelética, displasia tanatofórica (TD), una displasia esquelética que causan graves problemas respiratorios en el nacimiento y es a menudo letal, y la acondroplasia (ACH), que provoca retraso en el crecimiento y otras complicaciones durante toda la vida. A pesar de que existen tratamientos experimentales, no hay ninguno disponible comercialmente.
La necesidad de encontrar nuevos compuestos farmacológicos que pueden combatir la displasia esquelética es lo que ha llevado al equipo de Tsumaki a trabajar con las células iPS y las estatinas. Sin embargo, advierten que si bien es cierto que en su trabajo se ha visto que la inyección de 1 mg por kg de rosuvastatina –un tipo de estatina- en un modelo de acondroplasia de ratón restauraba parcialmente el crecimiento óseo en las extremidades y la cabeza de los ratones, todavía es pronto para hablar de su uso en humanos. La dosis, advierten, es el equivalente a 70 mg por día en una persona de 70 kg de peso, y los ensayos clínicos han indicado que una dosis de 80 mg al día puede dar lugar a efectos tóxicos en los humanos.
Cauteloso pero esperanzado
Tsumaki es cauteloso acerca de estos hallazgos, especialmente con respecto a los niños. «Las estatinas no deben utilizarse en niños, debido a que disminuyen el colesterol, un esteroide esencial para el crecimiento y desarrollo de los niños». Además, sostiene, «debido a que las estatinas se utilizan principalmente en adultos, hay escasez de datos para niños y lactantes. Por lo tanto se necesita más estudios sobre la eficacia y seguridad de las estatinas, especialmente en los jóvenes, antes de llegar una la fase clínica».
A pesar de ello, señalan que precisamente debido a que las estatinas se han utilizado durante mucho tiempo para tratar la hiperlipidemia y enfermedades cardiovasculares, existe información exhaustiva sobre las dosis más adecuada y, por lo tanto, la aplicación de las estatinas en esta enfermedades a la clínica debe hacerse de una forma más ser acelerada que el desarrollo normal de otros fármacos.
Para Shinya Yamanaka, el pionero de la tecnología de células iPS, por lo que recibió el Premio Nobel de Medicina, «el estudio demuestra que células iPS específicas del paciente pueden ser una herramienta eficaz para el reposicionamiento de fármacos. Espero –señala- que este enfoque se convierta en un modelo para ayudarnos a encontrar tratamientos para otras enfermedades intratables».
