Un equipo de científicos en Italia ha probado en ratones el uso de células madre, transferidas mediante cromosomas artificiales, como un tratamiento mejor para la distrofia muscular, informó hoy la revista Science Translational Medicine.
La distrofia muscular es un conjunto de trastornos genéticos, hasta ahora incurables, que hace que quienes lo padecen pierdan gradualmente músculo y se debiliten.
En las personas sanas los genes indican al cuerpo que produzca una proteína muscular llamada distrofina, pero en las personas con cierto tipo de distrofia muscular, llamada enfermedad de Duchenne (DMD), esos genes presentan mutaciones que hacen imposible que el cuerpo la produzca.
Los investigadores en varias partes del mundo han procurado tratar esta enfermedad con la inserción del gen normal de la distrofina en los músculos de los pacientes afectados por la DMD, usando terapia genética.
Desafortunadamente, el gen de la distrofina es demasiado grande como para que lo transporten los vectores virales -los "virus portaequipajes"- que habitualmente se usan en la terapia con genes.
Giulio Cossu, del Instituto Científico San Rafaelle de la Universidad de Milán, y sus colaboradores resolvieron este problema creando un nuevo método para la distribución de copias del gen de distrofina normal en los músculos, sin el uso de virus portaequipajes.
Hace casi una década el mismo equipo de investigadores identificó una célula madre de tejido de vaso sanguíneo que tiene, a la vez, la capacidad para cruzar las paredes de los vasos sanguíneos y de diferenciase como células musculares.
A diferencia de los vectores tradicionales, estas células madre, llamadas mesoangioblastos, son lo suficientemente grandes como para transportar todo el gen de la distrofina.
En este nuevo trabajo el equipo insertó en primer lugar un gen normal de distrofina en un pequeño cromosoma que se encuentra en reptiles y peces.
Estos "microcromosomas", que actúan como cromosomas nuevos cuando se colocan en las células humanas y son denominados cromosomas humanos artificiales (CHA), se usan a menudo como vectores en la terapia con genes.
Los investigadores, entre los cuales hay también científicos de la Universidad de Roma y del Instituto Científico de Pavía, transfirieron luego el vector CHA y su carga de genes a mesoangioblastos aislados de ratones con una enfermedad similar a la distrofia muscular, e inyectaron las células madre nuevamente en los músculos esqueletales de los animales.
Según el artículo, los mesoangioblastos trasplantados lograron expresar la proteína normal de distrofina, con lo cual produjeron fibras musculares funcionales y disminuyeron los síntomas de distrofia muscular en los ratones.
Los ratones así tratados y puestos a correr en la cinta de ejercicio demostraron que tenían músculos más fuertes y más destreza motriz que los ratones no tratados.
El artículo advierte de que hay muchos obstáculos técnicos y reguladores que deben superarse antes de que pueda emplearse este tratamiento con pacientes humanos afectados por DMD.
EFE
